皇冠集团网站|Asklepios BioPharmaceutical完成2.35亿美元融资，开发AAV治疗罕见病

动脉网从外媒得知，美国当地时间4月11日，总部坐落于北卡罗来纳州教堂山的生物技术公司AsklepiosBioPharmaceutical（后文全称：AskBio）取得了总计2．35亿美元的资金反对，其中2．25亿美元由投资方TPGCapital和VidaVentures并购AskBio部分股权缴纳，剩下1000万美元由AskBio的创始人和董事会联合出资。AskBiol是一家领先的AAV基因治疗公司，由RichardJudeSamulski博士和上海医科大博士肖晓在2001年牵头创办。其中RichardJudeSamulski博士是史上第一位克隆AAV的科学家；肖晓博士是第一个研发小型肌营养不良蛋白基因的学者。

该基因需要增进Duchenne肌营养不良（DMD）的基因治疗。AskBio的名称启发源自希腊神话中的人物Asclepius，他医治了一系列的不治之症，沦为现代医学的象征物。

和Asclepiu一样，AskBio注目的正是那些缺乏化疗方案的少见遗传病，例如DMD、Pompe病、肢带型肌营养不良症、巨轴神经病逆（GAN）等疾病。基因是人体的蓝图，它们为身体细胞获取了如何生产对应蛋白质的指导解释。缺失蛋白质的传达一般来说是由对应基因被毁坏或缺陷所造成，同时也有可能是对基因下游产物的错误标记引发的。针对这种蛋白质错误传达所引发的遗传病，传统的药物化疗一般来说是通过转变恶性肿瘤细胞周围的环境来诱导细胞展开涉及反应，而基因疗法则是通过病毒载体将化疗基因传送给人体恶性肿瘤细胞，必要缺失遗传缺陷。

AskBio的核心技术AAV基因疗法就是一种以Adeno－Associated病毒为载体的基因疗法。AAV即重组腺涉及病毒（Adeno－AssociatedVirus），这种病毒具备无致病性，需要长期有效展开基因表达，且更容易展开基因编辑操作者。

重组腺涉及病毒（AAV）可作为主要基因寄送载体，将化疗性遗传物质寄送至目标细胞，通过获取新的替代基因来编码人类化疗性蛋白质，从而医治疾病。目前，该公司已享有专有细胞系生产工艺Pro10和非常丰富的AAV衣壳库，并已分解了数百种专有的第三代基因载体。

这些载体已转入临床测试阶段，并在还包括Pompe病在内的多种适应症中展开一系列临床计划。此外，该公司的细胞系生产工艺Pro10已在200升至的生物反应器中产生1018个AAV载体，沦为了业内普遍认为的规模生产的黄金标准。

AskBio已与多家生物技术公司合作，共同开发少见遗传病的新疗法。其中与BambooTherapeutics合作，研发针对Duchenne肌肉萎缩症和其他少见疾病的疗法；与ChathamTherapeutics合作，研发血友病新疗法。

最近，AskBio又和TouchlightGenetics创建了合作关系，研发质粒DNA替代品。

本文来源：皇冠集团网站-www.keithloop.com